Colaboración con la Universidad Carlos III (Periodismo). Entrevista sobre Enfermedades Raras.

Una de las protagonistas de esta lucha por mejorar la situación actual de las enfermedades raras es la industria farmacéutica. Existe la creencia de que esta tan sólo invierte en aquellas enfermedades de las que puede obtener beneficio económico. Las enfermedades poco prevalentes no se encuentran en este grupo debido a su elevado número y a los pocos casos existentes dentro de cada una de ellas. Conocemos el punto de vista de las farmacéuticas acerca de su implicación en esta causa. Rubén Martín Lázaro es director propietario de la Oficina de Farmacia en la Comunidad de Madrid, profesor asociado en la Universidad Complutense y forma parte de Adefarma, la Asociación de Empresarios de Farmacia de Madrid. Para Rubén es necesario un incremento de la inversión pública por parte de las autoridades gubernamentales y por otro lado (aunque directamente relacionado con la primera) una mayor facilitación y potenciación de entidades como fundaciones para lograr mejorar la situación de estas patologías. “En ambos casos se requiere implicación de las autoridades del país. Es necesario que este problema se vea de manera global para calcular el impacto de los recursos necesarios y el retorno en el beneficio a la población”, apunta. “Hay investigación en enfermedades raras por parte de la administración, pero para que aumente tiene que haber más representatividad. Recientemente lo hemos visto con la hepatitis; los gobiernos han tenido que acabar cediendo y negociando el precio de manera urgente dada la presión ejercida por asociaciones de pacientes y afectados”, explica. “Este modelo es extrapolable a otros colectivos como por ejemplo el de las enfermedades raras. No obstante, esa representatividad debe ser gestionada de manera distinta en este caso, debe serlo desde una perspectiva más global debido a la baja prevalencia de estas patologías si las tratamos de manera individualizada”, recalca Rubén. Rubén cree en la necesidad del desarrollo de una política fuerte de patentes para que la industria tenga mayor retorno y por tanto, mayor facilidad para justificar la inversión en este tipo de medicamentos a pesar de que, “esto choca con la política actual de potenciación de los genéricos, además si estas políticas se extreman iría en contra de la inversión en investigación porque la industria invierte en copiar medicamentos cuya patente ha vencido en lugar de concentrarse en sacar otros nuevos.” , apunta. Otro hecho que considera relevante para que haya una mayor inversión en estas patologías es la política de beneficios fiscales para organismos que inviertan en el desarrollo de medicamentos de estas enfermedades, sin embargo, “no sólo es necesaria más inversión en el desarrollo de fármacos, también es importante la formación y adiestramiento de todos los profesionales sanitarios para que, por ejemplo, detecten con mayor facilidad los casos de este tipo de enfermedades, pues uno de los principales problemas es la ausencia de diagnóstico”, señala. Rubén explica que una vez que se puede poner nombre a la enfermedad, en caso de existir, el tratamiento es gratuito, porque para él “Hay investigación en enfermedades raras por parte de la administración, pero para que aumente tiene que haber más representatividad.” “La industria invierte en copiar medicamentos cuya patente ha vencido en lugar de concentrarse en sacar otros nuevos.” “la sanidad en España es una de las mejores (sino la mejor) del mundo, al ser universal y gratuita”. Sin embargo, conseguir que haya una mayor financiación para fármacos destinados a las enfermedades poco prevalentes, es una tarea complicada. “El proceso mediante el cual se desarrolla un fármaco es largo y costoso, sobre todo porque muchas veces se emprende un proyecto para obtener un medicamento y no se llega a nada. Incluye varias fases que hay que ir cubriendo sin saber si tu proceso investigador va a concluir con éxito”. Tras una breve pausa, continúa “La primera es la “fase de descubrimiento”, en la que básicamente se establece el objetivo de la investigación, posteriormente vendría la investigación preclínica, en la que se hacen estudios de fármaco- cinética, mecanismo de acción, se desarrollan modelos experimentales, etc. A esta le sigue la fase clínica, que a su vez se divide en otras cuatro, paralelamente se va desarrollando, según los resultados la fase de autorización y registro ante la agencia reguladora correspondiente. “Como pude verse el coste principal no es la materia prima ni su procesamiento (el principio activo, los excipientes, etc.) sino todo lo demás”, recalca. Es por esto por lo que se encarece tanto el desarrollo y comercialización de medicamentos en general y huérfanos en particular”. Rubén considera que antes de realizar críticas a esta industria, hay que pensar en que detrás están los investigadores que necesitan ganarse la vida y no pueden hacerlo únicamente con el reconocimiento social. “Es bastante célebre la crítica a las empresas privadas farmacéuticas por buscar la rentabilidad de los proyectos que acometen, pero hay que tener en cuenta que, por ejemplo, los investigadores que en ella trabajan, tienen el mismo derecho a percibir una retribución digna por su trabajo y esto solo puede ser así si la empresa, como todas, es rentable”, apunta. Es necesaria la financiación para lograr una mayor investigación en esta problemática, pero ¿cuánto dinero destina la industria farmacéutica a estas patologías? “Es difícil cuantificar la cifra de inversión privada, las cifras más accesibles son las de la investigación de las autoridades sanitarias públicas, no obstante, el gasto en la investigación de este tipo de productos, debería ser mayor”, explica Rubén. Dependiendo de la enfermedad rara los gastos en el tratamiento varían, un ejemplo es la enfermedad de Pompe cuyos gastos ascienden a 275.000 euros. “Los programas de acceso e investigación europeos, destinan aproximadamente 40 millones de euros al año para estas patologías. A parte de esta cantidad los diferentes estados miembro aportan distintas cantidades para la investigación en esta área. España, a través principalmente del Instituto de Salud Carlos III habría tenido una asignación de 6-7 millones de euros según el año. En este sentido, España suele ocupar la cuarta – quinta posición por inversión”, comenta Rubén. “Actualmente, a nivel europeo hay en marcha más de 4.500 proyectos de desarrollo de fármacos para tratar más de 2.000 enfermedades raras que afectarían a más de 30 millones de ciudadanos europeos. De los aproximadamente 100 fármacos que hay aprobados, cerca de la mitad son fármacos antineoplásicos e inmunomodulares y la quinta parte son fármacos para tratar patologías congénitas relacionadas con el metabolismo”, destaca.